万珂（注射用硼替佐米）

注射用硼替佐米（万珂®）学术证据评估报告
版本号： 万珂_2026-03-10

1. 疗效

• 证据强度： 高
• 核心结论： 在初治不适合移植的多发性骨髓瘤（NDMM）患者中，硼替佐米联合美法仑和泼尼松（VMP方案）相比传统MP方案，能显著延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），并大幅提高缓解率。
• 关键支持数据：

1. 在一项针对682例初治NDMM患者的III期随机对照试验中，VMP组的中位PFS为18.3个月，显著优于MP组的14.0个月（HR 0.61， 95% CI: 0.49-0.76， p=0.00001）[5]。
2. 同一研究中，VMP组的总缓解率（CR+PR）为69%，显著高于MP组的34%（p<10⁻¹⁰）[5]。在延长随访至60.1个月后，VMP组的中位OS为56.4个月，MP组为43.1个月（HR 0.695， 95% CI: 0.57-0.85）[3]。

• 关键参考文献：

1. 药品说明书数据， 基于NCT00111319研究， 发表于相关药品监管文件。

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2. 安全性

• 证据强度： 高
• 核心结论： 硼替佐米最常见的不良反应为血液学毒性和周围神经病变（PN），其中皮下给药可显著降低≥2级和≥3级PN的发生率，且疗效与静脉给药相当。
• 关键支持数据：

1. 在一项比较皮下与静脉给药治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）的III期非劣效性研究中，皮下组≥2级PN发生率为24%，静脉组为41%（p=0.0124）；≥3级PN发生率分别为6%和16%（p=0.0264）[9]。
2. 在针对RRMM的随机对照试验中，硼替佐米组最常见的≥20%的不良反应包括恶心（52%）、腹泻（52%）、疲劳（39%）、血小板减少（33%）和PN（35%）；≥3级血小板减少发生率为24%[1]。

• 关键参考文献：

1. 注射用硼替佐米说明书， 基于NCT00722566研究及其他安全性数据。
2. Bortezomib药品说明书， 基于APEX等研究的安全性汇总。

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3. 依从性

• 证据强度： 中
• 核心结论： 皮下注射作为硼替佐米的一种替代给药途径，因其操作便利性、可降低PN风险且疗效不劣于静脉给药，可能改善患者的治疗体验和依从性，尤其适用于有PN风险或静脉通路困难的患者。
• 关键支持数据：

1. 一项III期研究证实，皮下注射硼替佐米在RRMM患者中的总体缓解率非劣效于静脉注射，且因不良事件停药的比例在两组间无显著差异（例如，在一项分析中，皮下组为15%，静脉组为17%，p=0.385）[6]。
2. 专家共识指出，皮下给药可减轻硼替佐米的周围神经病变，且蛋白酶体抑制剂导致的PN具有可逆性[4]。

• 关键参考文献：

1. 《抗肿瘤药物创新皮下制剂临床应用的药事服务专家共识》， 2023或更新。
2. 药品说明书数据， 基于皮下与静脉给药的比较研究。

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4. 性价比

• 证据强度： 低
• 核心结论： 目前检索到的药品说明书、临床研究及指南文献中，缺乏直接评估硼替佐米药物经济学（如成本-效果分析、增量成本效益比）的高质量近期研究。
• 关键支持数据： 未检索到可量化的药物经济学关键数据（如中位治疗费用、质量调整生命年增益成本等）。
• 关键参考文献： 暂无直接相关的药物经济学研究参考文献。

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免责声明：本报告基于当前检索到的学术文献生成，旨在为临床决策提供参考。所有治疗决策应结合患者具体情况、最新临床指南及医疗资源可及性，由执业医师最终确定。

参考文献：
[1] Bortezomib - 2025
[3] Boruzu - 2025
[4] 小分子靶向药物临床应用药学指引 - 南方医科大学南方医院, 中国医院用药评价与分析, 2025
[5] BORTEZOMIB - 2024
[6] 抗肿瘤药物创新皮下制剂临床应用的药事服务专家共识 - 中国药学会医院药学专业委员会, 中国医院药学杂志, 2024
[9] 注射用硼替佐米