双倡（盐酸氨溴索片） 学术证据
医生临床评价
安全性方面需注意胃肠道不良与吸入后呼吸道症状，开放性研究总体不良率约16%，重度事件极少(0.3%)。在GBA1相关疾病中有血/CSF药代与生物标志物证据，但RCT未证实主要临床结局获益。吸入/雾化给药起效快、门诊依从性良好；但高剂量或分次大剂量制剂依从性与费用负担较大，常见LRTI的成本-效益证据仍有限。
多中心RCT显示吸入盐酸氨溴索可在第2天显著改善痰液性状与咳嗽，儿童试验吸入组不良事件率较低（21.4% vs 35.6%，P=0.021）。真实世界队列提示早期使用与住院内死亡率轻度下降（风险差-2.3%，95%CI -4.4%～-0.3%，P=0.028）。常见胃肠道和轻微呼吸道反应，可管理；吸入双日给药依从性较好，高剂量长期用药需监测。戈谢病成本效益模型显示ICER≈¥223,726.7，有价值但证据异质。
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