性价比视适应证而异：呼吸常见适应证缺乏系统性经济学证据，而罕见病（Gaucher）模型显示积极信号但对药价敏感(8)。疗效证据以吸入/雾化在短期改善痰液与咳嗽为主（多中心RCTs，1–2），对GBA相关神经病变虽有靶点生物学证据但临床主要终点未获证实(4)。依从性受给药途径影响，雾化便于短期服药但长期口服高剂量依从性和安全需进一步研究(9)；需对高剂量口服的胃肠道不良保持警惕。

安全性角度：上市后与临床研究提示吸入途径AE多为轻度，整体发生率约16.3%，严重不良事件罕见(3)。性价比方面，Gaucher病背景下的成本效果模型显示在可接受阈值内，但呼吸领域的成本-效果证据仍有限(8)。疗效上，吸入氨溴索在短期改善痰液性状与症状方面有随机对照证据支持(1,2)。依从性总体良好，但用于长期高剂量口服需制剂和耐受性监测(9,4)。

依从性方面：2次/日雾化方案在多项随机对照试验中可实现良好可接受性并便于短期使用(1,2)。疗效证据显示吸入/雾化制剂能显著改善痰液粘稠度、咳嗽评分和排痰难度（RCTs 1–2），真实世界机械通气队列亦提示早期给药与住院死亡率小幅下降(5)。安全性总体可接受，但高剂量口服会增加胃肠道不良反应(4)。在常见呼吸适应证的经济学证据不足，罕见病模型显示一定成本效果信号(8)。