性价比视适应证而异：呼吸常见适应证缺乏系统性经济学证据，而罕见病（Gaucher）模型显示积极信号但对药价敏感(8)。疗效证据以吸入/雾化在短期改善痰液与咳嗽为主（多中心RCTs，1–2），对GBA相关神经病变虽有靶点生物学证据但临床主要终点未获证实(4)。依从性受给药途径影响，雾化便于短期服药但长期口服高剂量依从性和安全需进一步研究(9)；需对高剂量口服的胃肠道不良保持警惕。

安全性角度：上市后与临床研究提示吸入途径AE多为轻度，整体发生率约16.3%，严重不良事件罕见(3)。性价比方面，Gaucher病背景下的成本效果模型显示在可接受阈值内，但呼吸领域的成本-效果证据仍有限(8)。疗效上，吸入氨溴索在短期改善痰液性状与症状方面有随机对照证据支持(1,2)。依从性总体良好，但用于长期高剂量口服需制剂和耐受性监测(9,4)。