生产企业：Y-mAbs Therapeutics, Inc.
学术证据
内容来源：公开发表的学术文献与循证数据库。学术证据内容将按公开资料周期校验更新。以上内容仅供参考，不能替代医生诊断与处方指导。
研究范围速览
DANYELZA（那西妥单抗注射液）为处方相关药品信息条目，本页提供学术证据的要点摘要。生产企业信息（如公开资料所示）：Y-mAbs Therapeutics, Inc.。常见涉及的适应症/场景包括：联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗≥1岁儿童及成人复发或难治性高危神经母细胞瘤，且病灶局限于骨或骨髓；既往治疗达到部分缓解；轻微缓解或疾病稳定者。以上内容基于公开资料整理，仅供参考，不能替代医生诊断与处方指导；小程序提供同步收藏与对比等扩展能力。如你正在了解某药是否适合自身情况，建议结合医生评估与说明书禁忌/警示信息综合判断。
当前学术证据主要围绕以下适应症/人群展开：
- 研究多聚焦：联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗≥1岁儿童及成人复发或难治性高危神经母细胞瘤，且病灶局限于骨或骨髓
- 研究多聚焦：既往治疗达到部分缓解
- 研究多聚焦：轻微缓解或疾病稳定者
DANYELZA（那西妥单抗注射液）学术证据评估
证据版本号：DANYELZA-NAXITAMAB-EVIDENCE-20261109
目标药品定位：那西妥单抗（Naxitamab-gqgk）为靶向双唾液酸神经节苷脂（GD2）的重组人源化IgG1单克隆抗体，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合，用于伴有骨或骨髓病变、对既往治疗达部分缓解（PR）、轻微缓解（MR）或疾病稳定（SD）的复发性或难治性高危神经母细胞瘤（HR-NB）儿童（≥1岁）及成人患者[13][4]。该适应证为基于替代终点（总体缓解率）的附条件批准，临床终点数据尚待确证[13]。
说明书核对状态说明：本次检索未取得那西妥单抗所需说明书片段的完整交付（检索状态为空），以下内容全部基于实际交付的学术文献、指南与共识，未完成对该产品说明书的系统核对；涉及给药方案与安全性的表述均以文献来源为准，不构成说明书原文引用。
一、疗效维度
1. 证据强度：中
（依据：关键证据为单臂、开放标签Ⅱ期试验（Trial 201，n=52 疗效人群），无随机对照；NCCN 指南对复发/难治性 HR-NB 的 GD2 抗体治疗给出场景化推荐，但未对那西妥单抗单药方案给出类别 1
推荐[4][12]。）
2. 核心结论：在仅累及骨和/或骨髓的复发/难治性 HR-NB 人群中，那西妥单抗联合 GM-CSF 可获得具有临床意义的客观缓解，预设分析达到主要终点；但证据来自单臂设计，缺乏与化疗或其他 GD2 抗体的头对头比较。
3. 关键支持数据：
- Trial 201 预设分析（数据截止 2021-12-31，疗效人群 n=52）：ORR 50.0%（26/52，95% CI 36–64%），CR 率 38.5%（95% CI 25–53%），疾病控制率（CR+PR+MR+SD）78.8%（41/52，95% CI 65–89%）；因 ORR 的 95% CI 下限 >20%，试验达到主要终点[1]。
- 中期更新（截至 2021-03，疗效人群 n=36）：ORR 58%（21/36），CR 44%（16/36），PR 14%（5/36），中位缓解持续时间 25 周[16]。
- 缓解的延迟改善：首次评估 ORR 为 37%（19/52），另有 6/26 例（23%）在 C3 后获得 CR 或 PR，合计 9 例（占疗效人群 17%）在 C3 后缓解改善[21]。
4. 关键参考文献： - Mora J, 2022, Annals of Oncology（Trial 201 预设分析摘要，NCT03363373）[1]
- Mora J, 2021, Annals of Oncology（Trial 201 更新疗效与安全性数据摘要）[16]
二、安全性维度
1. 证据强度：中
（依据：安全性数据来自两项开放标签单臂研究（研究 201 n=25、研究 12-230 n=72）的汇总，样本量有限、无对照；但不良事件谱在多项来源间高度一致，且说明书级黑框警告与共识描述相互印证[14][6]。）
2. 核心结论：输注相关反应与疼痛为最具特征性的不良反应，几乎全部患者发生；严重输注反应（含过敏反应、心跳骤停）与神经毒性（重度神经病理性疼痛、横贯性脊髓炎、RPLS）构成主要风险，需强制预用药与输注中及输注后≥2 小时监测。
3. 关键支持数据：
- 研究 201：100% 患者发生不同等级输注相关反应，68% 发生 3/4 级输注反应，12% 发生过敏反应，2 例（8%）因过敏反应永久停药；100% 发生疼痛，72% 发生 3 级疼痛[14]。
- 研究 12-230：94% 发生输注相关反应，32% 发生 3/4 级输注反应；1 例（1.4%）在输注完成后 1.5 小时发生 4 级心跳骤停；RPLS 2 例（2.8%）[14]。
- Trial 201 预设分析（安全性人群 n=74）：44.6%（33/74） 发生≥1 项治疗中出现严重不良事件，6.8%（5/74） 因治疗中出现不良事件停用那西妥单抗，无那西妥单抗相关死亡[1]。
- 常见不良反应（≥25%）：输注相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲减退、高血压、疲乏、多形性红斑、周围神经病变、荨麻疹、发热、头痛等[17]。
4. 关键参考文献： - 那西妥单抗注射液说明书（不良反应、注意事项部分，国药准字 SJ20220019）[14]
- Mora J, 2022, Annals of Oncology（Trial 201 预设分析安全性数据）[1]
三、依从性维度
1. 证据强度：低
（依据：未检索到直接评估那西妥单抗依从性（adherence/persistence）的随机对照研究或系统评价；现有证据仅为单臂试验中的给药中断率、停药率与门诊给药可行性描述，属间接推断。）
2. 核心结论：目前缺乏直接比较那西妥单抗依从性的高质量随机对照研究。现有单臂数据提示，门诊给药模式与 28 天周期（D1/3/5 输注）在方案层面具备可行性，但输注相关反应导致的高比例输注中断与部分永久停药，是影响治疗持续性的主要因素。
3. 关键支持数据：
- 研究 201：84% 患者因不良事件至少一次短暂中断给药，导致中断的常见事件为低血压与支气管痉挛（各占 10%）；12% 因不良反应永久停药（过敏反应 8%、呼吸抑制 4%）[14]。
- Trial 201 预设分析：6.8%（5/74） 因治疗中出现不良事件停用那西妥单抗[1]；方案设计为门诊环境下 30–60 分钟输注、28 天周期[1]。
- 上述数据为单臂研究中的描述性结果，无对照组，不能作为依从性优劣的因果推断依据。
4. 关键参考文献： - 那西妥单抗注射液说明书（不良反应部分，给药中断与停药数据）[14]
- Mora J, 2022, Annals of Oncology（Trial 201 给药模式与停药率）[1]
四、性价比维度
1. 证据强度：低
（依据：未检索到那西妥单抗的药物经济学评价、成本-效果分析或预算影响模型；检索到的文献均未报告费用、增量成本效果比（ICER）或质量调整生命年（QALY）数据。）
2. 核心结论：目前缺乏那西妥单抗性价比（成本-效果）的直接高质量证据，无法基于现有文献对其经济性作出评价。可参考的间接信息仅为：该药为附条件批准上市、基于替代终点，其临床终点的确证性数据尚待补充，这构成经济性评估的关键不确定性来源。
3. 关键支持数据：
- 无可量化的费用或成本-效果数据可报告。
- 相关背景：本品为基于替代终点（ORR）获得附条件批准，暂未获得临床终点数据，有效性和安全性尚待上市后进一步确证[13]；确证性研究结果将直接影响其长期成本-效果评估。
4. 关键参考文献： - 那西妥单抗注射液说明书（适应证部分，附条件批准说明）[13]
- （未检索到药物经济学研究，故无对应文献）
本评估由 AI 基于检索到的文献生成，仅供临床参考；文献证据存在单臂设计、样本量有限及缺乏对照等局限，具体用药决策请核对原始文献与产品说明书，并结合患者个体情况判断。
参考文献：
[1] Orders, claims, and journal inquiries - 2022
[4] NCCN临床实践指南：神经母细胞瘤（2026.V1） - 美国国家综合癌症网络(NCCN,National Comprehensive Cancer Network), NCCN官网, 2026
[6] 抗GD2单抗那西妥单抗治疗神经母细胞瘤临床应用专家共识(2024年版) - 世界临床药物, 2024
[12] NCCN临床实践指南：神经母细胞瘤（2025.V1） - 美国国家综合癌症网络(NCCN,National Comprehensive Cancer Network), NCCN官网, 2025
[13] 那西妥单抗注射液
[16] Naxitamab for the treatment of refractory/relapsed high-risk neuroblastoma (HR NB): Updated efficacy and safety data from the international, multicenter phase II trial 201 - 2021
[17] Danyelza - 2025
[21] American Society of Clinical Oncology