傲朴舒（马昔腾坦片）

学术证据版本号: 傲朴舒 (OPSUMIT) 2026-03-12

疗效

1. 证据强度: 高
2. 核心结论: 在肺动脉高压（PAH，WHO第1组）患者中，马昔腾坦10 mg每日一次能显著延缓疾病进展，降低死亡或PAH相关临床恶化事件的风险，其疗效在特发性、遗传性及结缔组织病相关PAH亚组中均得到证实。
3. 关键支持数据: 在SERAPHIN研究中，与安慰剂相比，马昔腾坦10 mg使主要复合终点（死亡、心房隔膜造口术、肺移植、启动肠外前列腺素类药物或PAH临床恶化）的风险降低45%（HR 0.55， 97.5% CI 0.39–0.76， 对数秩 p<0.0001）[2][8]。治疗6个月后，患者肺血管阻力（PVR）中位数降低37%（95% CI 22–49），心脏指数增加0.6 L/min/m²（95% CI 0.3–0.9）[3][8]。
4. 关键参考文献: Ghofrani HA, 2017, Lancet Respir Med, 5(10): 785-794 (MERIT-1研究)[4]； SERAPHIN研究数据，详见药品说明书[2][8]。

安全性

1. 证据强度: 高
2. 核心结论: 马昔腾坦的总体安全性可接受，最常见的不良反应为贫血、鼻咽炎和头痛。需特别关注其胚胎-胎儿毒性、肝毒性风险、体液潴留及血红蛋白下降，但相较于同类药物（如波生坦），其肝毒性信号较低。
3. 关键支持数据: 在SERAPHIN研究中，马昔腾坦10 mg组贫血发生率为13%，安慰剂组为3%[8]。AST/ALT升高>3倍正常值上限（ULN）的发生率分别为3.4%和2.1%[1]。台湾共识指出，SERAPHIN研究未观察到肝毒性，但贫血发生率约为13%[7]。
4. 关键参考文献: 药品安全性总结，详见药品说明书[1][8]； 2023年台湾TSOC/TCR共识声明[7]。

依从性

1. 证据强度: 中
2. 核心结论: 马昔腾坦每日一次的口服给药方案理论上有利于提高患者长期用药的依从性，但缺乏直接比较其与其他PAH药物依从性的高质量头对头研究。临床实践中，其依从性受不良反应（如贫血、水肿）管理、药物相互作用及严格的妊娠预防计划影响。
3. 关键支持数据: 检索到的证据中无直接量化依从性（如用药持久性、药物持有率）的随机对照试验数据。一项针对慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）的II期研究（MERIT-1）显示，在16周治疗期内，马昔腾坦组与安慰剂组因不良事件停药的发生率未具体报告，但研究称其耐受性良好[4]。
4. 关键参考文献: Ghofrani HA, 2017, Lancet Respir Med, 5(10): 785-794 (提及耐受性)[4]。

性价比

1. 证据强度: 低
2. 核心结论: 目前缺乏基于中国卫生体系、直接评估马昔腾坦治疗肺动脉高压成本-效果或预算影响的高质量经济学研究。其价值主张主要基于其延缓疾病进展、减少住院的临床效益，但需结合药品价格、医保报销政策及患者自付比例进行综合评估。
3. 关键支持数据: 未检索到符合近5年要求、发表于同行评审期刊的中国药物经济学研究。SERAPHIN研究显示马昔腾坦可降低PAH住院风险，这是潜在经济学获益的重要临床基础[2][6]。
4. 关键参考文献: 无符合检索策略的直接经济学研究文献。

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本分析基于检索到的学术文献生成，旨在为临床决策提供参考。所有治疗决策需结合患者具体情况、最新临床指南及药物说明书，并由执业医师做出。

参考文献：
[1] Macitentan - 2025
[2] Opsumit - 2025
[3] Opsynvi - 2025
[4] [Macitentan for the treatment of inoperable chronic thromboembolic pulmonary hypertension (MERIT-1): results from the multicentre, phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled study](www.thelancet.com/respiratory Vol 12 April 2024) - 权威期刊, 2024
[6] OPSYNVI - 2024
[7] 2023年台湾心脏病学会(TSOC)和台湾风湿病学院(TCR)联合共识：结缔组织病相关性肺动脉高压 - 台湾心脏病学会(TSOC,Taiwan Society of Cardiology), Acta Cardiol Sin , 2023
[8] 马昔腾坦片