奥巴捷（特立氟胺片）

奥巴捷® (特立氟胺片) 学术证据评估 (版本号: Aubagio_2026-03-12)

疗效

1. 证据强度：高
2. 核心结论：基于多项大型随机对照试验（RCT），特立氟胺（7 mg和14 mg）能有效降低复发型多发性硬化（RMS）患者的年化复发率（ARR），且14 mg剂量可显著延缓残疾进展。
3. 关键支持数据：

• 在TEMSO研究（研究1）中，与安慰剂相比，特立氟胺14 mg使ARR相对风险降低31%（ARR：0.369 vs. 0.539， p=0.0005），并使108周时残疾持续进展的风险降低30%（风险比[HR] 0.70， p=0.028）[1]。
• 在TOWER研究（研究2）中，特立氟胺14 mg使ARR相对风险降低36%（ARR：0.319 vs. 0.501， p=0.0001），并使108周时残疾持续进展的风险降低31%（HR 0.69， p=0.044）[1]。

4. 关键参考文献：

• Confavreux C, et al., 2014, Lancet Neurol, 13(3): 247-56. (基于TEMSO研究数据)
• O'Connor P, et al., 2011, N Engl J Med, 365(14): 1293-303. (基于TOWER研究数据)

安全性

1. 证据强度：高
2. 核心结论：特立氟胺总体耐受性良好，最常见不良反应为头痛、ALT升高、腹泻、脱发和恶心；其严重风险主要为肝毒性，需进行基线及定期肝功能监测。
3. 关键支持数据：

• 在汇总的安慰剂对照试验中，特立氟胺治疗组ALT升高超过正常值上限（ULN）3倍的发生率为5.8%-6.2%，高于安慰剂组的3.8%[1]。上市后报告了包括需要肝移植的急性肝衰竭在内的严重肝损伤病例。
• 在儿童研究（TERIKIDS）中，胰腺炎发生率在特立氟胺组为1.8%（2/109），安慰剂组为0%；血肌酸磷酸激酶（CK）升高发生率在特立氟胺组为6.4%，安慰剂组为0%[1]。

4. 关键参考文献：

• O'Connor P, et al., 2011, N Engl J Med, 365(14): 1293-303. (安全性数据)
• Chitnis T, et al., 2021, Lancet Neurol, 20(12): 1001-11. (儿童安全性数据)

依从性

1. 证据强度：中
2. 核心结论：每日一次口服给药方式理论上有利于提高长期用药依从性，但缺乏直接比较其与其他疾病修正治疗（DMT）依从性的高质量头对头RCT证据。
3. 关键支持数据：

• 检索到的关键临床试验（如TEMSO、TOWER）中，特立氟胺组完成研究治疗期的患者比例（约66%-75%）与安慰剂组（约68%-71%）相近，提示在严格临床试验条件下停药率可接受[1]。但此数据受试验设计影响，不能直接外推至真实世界长期依从性。
• 一项与干扰素β-1a比较的随机、评估者设盲研究（TENERE）显示，特立氟胺与干扰素β-1a在“治疗失败”（定义为首次确认复发或永久停药）时间上无统计学差异[3]。这间接提示在特定比较背景下，其因疗效或耐受性问题导致的停药风险与注射剂型DMT可能相当。

4. 关键参考文献：

• Vermersch P, et al., 2014, Mult Scler, 20(6): 705-16. (TENERE研究)

性价比

1. 证据强度：低
2. 核心结论：目前缺乏基于中国卫生体系、直接评估特立氟胺成本效果的高质量药物经济学研究。其性价比评估需结合当地药品定价、医保报销政策、以及与其他DMT（包括口服和注射剂型）的间接比较。
3. 关键支持数据：

• 检索到的文献中未提供特立氟胺与其他DMT进行直接成本-效果比较的量化数据（如增量成本效果比[ICER]）。
• 有综述文章将特立氟胺归类为“已验证DMTs”之一，并基于疾病活动度（如MAGNIMS评分）提出治疗策略，但未涉及成本分析[2]。

4. 关键参考文献：

• （该维度缺乏直接相关的高质量研究文献）

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本评估基于检索到的学术文献生成，旨在为临床决策提供参考。实际用药需结合患者具体情况、最新临床指南及药品说明书，并由执业医师做出最终判断。

参考文献：
[1] Teriflunomide - 2025
[2] “基于中国已获批疾病修正治疗，探索复发型多发性硬化的治疗策略”解读 - 中国临床神经科学, 2024
[3] 2023共识建议：多发性硬化的诊断和治疗 - 国外神经内科相关专家小组（统称）, Mult Scler Relat Disord, 2024